Un
nuevo tratamiento, preliminar, en el que se aplica una terapia con tres genes,
parece ser segura y efectiva a la hora de ayudar a controlar la función motora
en los pacientes de Parkinson, según una nueva investigación. La terapia,
llamada ProSavin, funciona al reprogramar las células cerebrales que producen
dopamina, la sustancia química esencial para el control del movimiento,
indicaron los investigadores. La falta de dopamina provoca los temblores, la
rigidez en los miembros y la pérdida de equilibrio que sufren los pacientes con
la enfermedad neurodegenerativa.
"Hemos
demostrado que podemos administrar los genes de forma segura dentro del cerebro
de los pacientes y crear dopamina, el agente que falta en los pacientes de
Parkinson", comentó el investigador Kyriacos Mitrophanous, jefe de
investigación de Oxford BioMedica en Inglaterra, la compañía que desarrolló la
terapia y que financió el estudio.
ProSavin
también ayuda a suavizar los altibajos que a menudo produce el medicamento
levodopa, el tratamiento estándar actual, indicó Mitrophanous.
El
tratamiento usa un virus inofensivo para que lleve los tres genes productores
de dopamina directamente a la zona del cerebro que controla el movimiento,
explicó. Estos genes son capaces de convertir las células nerviosas no
productoras de dopamina en células productoras de dopamina.
Aunque
los resultados del estudio son prometedores, los investigadores sugieren que
deberían "interpretarse con precaución", porque los beneficios
observados están dentro del rango del "efecto placebo" observado en
otros ensayos clínicos.
Con
la esperanza de mejorar sus resultados, los investigadores han rediseñado la
terapia desde entonces. "Tenemos una nueva versión que crea más dopamina
en los pacientes, y esta nueva versión está siendo sometida a estudios de
seguridad antes de que empecemos los ensayos con los pacientes", explicó.
Los
expertos reaccionaron de manera positiva, aunque con precaución, a los
hallazgos, que fueron publicados en línea el 10 de enero en la revista The
Lancet. Aunque el tratamiento parece seguro, su potencial como reemplazo para
la terapia actual todavía ha de demostrarse, indicaron.
"El
estudio de ProSavin fue un paso positivo e importante para una posible terapia
génica para el Parkinson", comentó el Dr. Michael Okun, director médico
nacional de la National Parkinson Foundation. "Los resultados de este
estudio preliminar revelaron un perfil de seguridad prometedor, y será
interesante observar los beneficios a largo plazo y la comparación de ProSavin
con otras terapias, como la estimulación cerebral profunda".
Mitrophanous
cree que este nuevo tratamiento finalmente tendrá un mejor rendimiento que la
estimulación cerebral profunda o la levodopa.
Con
el tiempo, los pacientes necesitan dosis más elevadas de levodopa. El beneficio
empieza a decaer entre los 5 y los 10 años después de empezar a tomar el
medicamento, indicó.
Los
pacientes pueden probar la estimulación cerebral profunda, en la que se ponen
unos cables en el cerebro que están conectados a una batería, comentó
Mitrophanous.
"Con
nuestra aproximación, las células cerebrales son modificadas permanentemente
para que creen su propia dopamina, de modo que no hay que confiar en un
estimulación externa", comentó.
Los
investigadores no afirman que esta nueva terapia sea una cura, porque las
células cerebrales siguen muriendo. "Pero la esperanza es que diéramos a
los pacientes cinco años adicionales antes de que la enfermedad progrese
más", indicó Mitrophanous.
"Si
imagina que gracias a la levodopa puede controlar bien los síntomas entre 5 y
10 años, tenemos la esperanza de alargar ese tiempo. Cinco años más, o quizá
más, supondrían un beneficio real para esos pacientes", indicó
Mitrophanous.
El
Dr. Andrew Feigin, neurólogo en el Centro de Trastornos del Movimiento del
Instituto de Neurociencias Cushing en Manhasset, Nueva York, comentó que el
estudio aporta más evidencias de que la "terapia génica para el Parkinson
puede realizarse de un modo seguro y con una buena tolerancia".
Pero
los hallazgos no pueden considerarse concluyentes porque el ensayo no incluyó
un placebo o un procedimiento falso, dijo.
Para
el estudio, Mitrophanous y sus colaboradores probaron 3 dosis de ProSavin en 15
pacientes de Parkinson que ya no respondían bien a los otros tratamientos.
Evaluaron la respuesta de los pacientes según una escala que mide el habla, los
temblores, la rigidez, los movimientos de los dedos, la postura, la manera de
andar y la lentitud del movimiento.
Todos
los pacientes mostraron mejoras significativas en las puntuaciones motoras en
las 12 horas siguientes al momento en que dejaron de tomar otros medicamentos,
a los seis meses y al año de haberse sometido a una cirugía, descubrieron los
investigadores.
"Parece
que la dosis más alta de ProSavin proporcionó el nivel más alto de producción
de dopamina", comentó Mitrophanous. Esto llevó a la mejora más importante
en las puntuaciones motoras y a una menor necesidad de levodopa de forma
consistente, indicó.
Los
pacientes a los que se inyectó ProSavin presentaron efectos secundarios
moderados. Los más habituales durante el periodo en que tomaban el medicamento
fueron los movimientos involuntarios (disquinesia) y la fluctuación entre la
movilidad y la inmovilidad, lo que se conoce como fenómenos on-off, que se
producen cuando la levodopa desaparece.
El
Parkinson afecta a unos 5 millones personas en el mundo.
Artículo
por HealthDay, traducido por Hispanicare
FUENTES: Kyriacos
Mitrophanous, Ph.D., head of research, Oxford BioMedica, Oxford, England;
Michael Okun, M.D., national medical director, National Parkinson Foundation;
Andrew Feigin, M.D., neurologist, Movement Disorders Center, Cushing
Neuroscience Institute, Manhasset N.Y.; Jan. 10, 2014, The Lancet, online
HealthDay
(c)
Derechos de autor 2014, HealthDay
