Las semillas de maíz cultivado en invernadero podría ser la
clave para el tratamiento de una rara y potencialmente mortal enfermedad
infantil genética, según investigadores de la Universidad Simon Fraser (SFU).
El biólogo Kermode Allison de la SFU y su equipo han estado
llevando a cabo una investigación multidisciplinaria hacia el desarrollo de
terapias enzimáticas para las enfermedades de depósito lisosomal - raras pero
devastadoras enfermedades genéticas infantiles - Durante más de una década.
En las formas más graves de estas enfermedades hereditarias,
los pacientes no tratados mueren en la infancia debido a un daño progresivo a
todos los órganos del cuerpo.
En la actualidad, los tratamientos enzimáticos están
disponibles para sólo seis de las más de 70 tipos diferentes de enfermedades de
almacenamiento lisosomal.
"En parte porque los cultivos de células de mamíferos
han sido el sistema de elección para producir estas terapias, hacer las enzimas
es muy costoso, con tratamientos por lo general van desde $ 300.000 a $ 500.000
USD por año para los niños, con costos aún más altos para los adultos",
dice Kermode, teniendo en cuenta la presión sobre los presupuestos de salud en
Canadá y en otros países, esto se está convirtiendo en un problema.
La cosecha de maíz de invernadero podría convertirse en una
plataforma para la fabricación de alfa-L-iduronidasa, una enzima que se utiliza
para tratar la enfermedad de depósito lisosomal conocido como
mucopolisacaridosis I, según la investigación publicada en Nature
Communications de esta semana.
Los hallazgos en última instancia podrían cambiar, el cómo
estas terapias enzimáticas se realizan, y reducir sustancialmente los costos
del tratamiento de los pacientes. La novedosa tecnología manipula los procesos
en el interior de la semilla de maíz que "el tráfico" del ARN
mensajero a ciertas partes de la célula como un medio para controlar el
procesamiento de azúcar posterior de la proteína terapéutica.
De este modo, los investigadores han sido capaces de producir
la droga enzimática en las semillas de maíz. El producto en última instancia,
podría ser utilizado como agente terapéutico de la enfermedad, aunque todavía está
en sus "primeros días", dice Kermode, y varios objetivos de la
investigación aún no se han realizado, antes de que pueda convertirse en una
realidad.
Kermode afirma que el éxito de la obra pone de relieve el
poder de la investigación multidisciplinaria que incluyó contribuciones del
profesor de química David Vocadlo de la SFU, y del profesor Lorne Clarke de la UBC
Genética Médica. Asimismo, subraya la importancia de las conexiones entre SFU y
la Universidad Griffith de Australia, a través de los investigadores de
colaboración Mark von Itzstein y Haselhorst Thomas.
Dice Kermode. "La toma al siguiente nivel implica
análisis precisos para determinar los residuos de azúcar en la enzima
terapéutica producida por las semillas de maíz modificados”.
"Cuando analizamos los datos de azúcar nos quedamos
sorprendidos de lo bien que el tráfico de mRNA había funcionado, y la alta
fidelidad del proceso para controlar el azúcar en el procesamiento de la
proteína terapéutica. Esto es fundamental, ya que la elaboración de azúcar
influye en las características de una proteína (enzima) terapéutica, incluyendo
su seguridad, la calidad, la vida media en la circulación sanguínea, y la
eficacia. El trabajo también podría extenderse a la formación de una plataforma
para la producción de otras proteínas terapéuticas. "
Kermode también acredito su investigación de la SFU asociado
He Xu, el primer autor del artículo de Nature Communications. Sus fuentes de
financiamiento incluyen becas NSERC Strategic y a la Fundación Michael Smith
for Health Research Award Senior Scholar, y en la investigación relacionada,
una Sociedad Canadiense para la concesión de mucopolisacáridos y enfermedades.
Fuente: Xu He, Thomas Haselhorst, Mark von
Itzstein, Daniel Kolarich, Nicolle H. Packer, Tracey M. Gloster, David J.
Vocadlo, Lorne A. Clarke, Yi Qian, Allison R. Kermode. Production of α-L-iduronidase in maize
for the potential treatment of a human lysosomal storage disease. Nature
Communications, 2012; 3: 1062 DOI: 10.1038/ncomms2070
